دانشمندان استرالیایی در اقدامی پیشگامانه، مجوز انجام نخستین آزمایش انسانی دارویی نوآورانه را دریافت کرده‌اند؛ دارویی که به‌طور خاص برای مقابله با تومورهای سرطانی مرتبط با ژن MYC توسعه یافته است. این دارو که با نام PMR-116 شناخته می‌شود، قرار است در اواخر سال ۲۰۲۵ وارد مرحله آزمایش انسانی شود. پژوهشگران امیدوارند که این درمان جدید بتواند مسیر رشد تومورهایی را مسدود کند که به دلیل وابستگی شدید به فعالیت‌های ژن MYC از مقاوم‌ترین و تهاجمی‌ترین انواع سرطان‌ها محسوب می‌شوند. طبق نتایج حاصل از مطالعات پیش‌بالینی، این دارو توانسته است واکنش‌های ضدتوموری قابل توجهی از خود نشان دهد و اکنون با ورود به فاز بالینی، امیدهای تازه‌ای در مسیر درمان سرطان‌های پیشرفته ایجاد کرده است.
به گزارش رسانه اخبار فناوری تک فاکس، ژن MYC به‌عنوان یکی از کلیدی‌ترین عوامل مولکولی در بروز و پیشرفت سرطان شناخته می‌شود. این ژن در بیش از ۷۰ درصد از انواع مختلف سرطان‌ها نقش دارد و با تحریک فرآیندهای رشد و تکثیر سلولی از طریق تولید پروتئین MYC، روند گسترش تومورها را تسریع می‌کند. حضور فعال این ژن در سلول‌های سرطانی همچنین اثربخشی بسیاری از درمان‌های استاندارد مانند شیمی‌درمانی یا ایمنی‌درمانی را کاهش می‌دهد. بنابراین، مهار ژن MYC به یکی از اهداف مهم تحقیقات درمانی در حوزه سرطان تبدیل شده است. داروی PMR-116 دقیقاً با هدف قرار دادن این مسیر حیاتی طراحی شده تا بتواند مانع از تولید پروتئین‌های مورد نیاز برای بقای سلول‌های سرطانی شود.
روش عملکرد PMR-116، مبتنی بر مهار آنزیمی حیاتی در فرآیند سنتز RNA ریبوزومی است. این آنزیم نقش مهمی در تولید پروتئین درون سلول‌ها دارد و زمانی که فعالیت آن محدود شود، فرآیند رشد تومور نیز مختل خواهد شد. این استراتژی درمانی جدید به‌گونه‌ای عمل می‌کند که تولید پروتئین در سلول‌های دارای فعالیت بالای ژن MYC متوقف شده و در نتیجه سلول سرطانی توانایی تکثیر خود را از دست می‌دهد. این رویکرد، برخلاف بسیاری از داروهای مرسوم، نه‌تنها عملکرد ژن MYC را هدف می‌گیرد، بلکه با حمله به زیرساخت‌های زیستی مرتبط با آن، قدرت بازسازی سلول‌های توموری را نیز کاهش می‌دهد.
مارک پولیزوتو، متخصص سرطان‌شناسی و استاد دانشگاه ملی استرالیا، درباره این پروژه می‌گوید: «تومورهایی که تحت کنترل ژن MYC قرار دارند، اغلب در دسته تهاجمی‌ترین و مقاوم‌ترین سرطان‌ها جای می‌گیرند. ما با استفاده از دارویی هدفمند مانند PMR-116، سعی داریم مسیر پیشرفت درمان را برای این بیماران دشوار هموار کنیم.» به گفته او، این پروژه بخشی از تلاش‌های جهانی برای شناسایی درمان‌های مؤثرتر و اختصاصی‌تر برای سرطان‌هایی است که به درمان‌های فعلی پاسخ مناسبی نمی‌دهند. پولیزوتو تأکید می‌کند که این آزمایش انسانی می‌تواند نقطه عطفی در توسعه داروهای مبتنی بر تنظیم بیان ژن باشد.
در فاز جدید این مطالعه، بیمارانی که مبتلا به سرطان‌های مقاوم به درمان هستند، ابتدا از نظر فعالیت ژن MYC مورد غربالگری ژنتیکی قرار می‌گیرند. در صورتی که سطح فعالیت این ژن در آنان بالا باشد، امکان شرکت در آزمایش بالینی PMR-116 را خواهند داشت. هدف از این آزمایش، بررسی ایمنی، اثربخشی و تحمل‌پذیری دارو در بدن انسان است. اگر نتایج مثبت حاصل شود، راه برای گسترش این درمان به‌عنوان گزینه‌ای نوین و دقیق در مقابله با سرطان‌های سخت‌درمان هموار خواهد شد. این گام می‌تواند تحولی بزرگ در حوزه درمان سرطان ایجاد کرده و به الگویی برای توسعه داروهای دیگر با رویکردهای ژن‌محور تبدیل شود.